Nachdem die Sicherheit des Medikamentes in vorhergehenden Studien getestet wurde, wird nun in der Phase III Studie die Wirksamkeit des ISIS-SMNrx (vorerst) an Babies mit Typ I SMA getestet.
Diese Phase III Studie ist eine randomisierte (zufällige) Doppelblindstudie (d.h. weder Patienten noch Ärzte wissen, welche Kinder das Medikament bekommen und welche zur Kontrollgruppe gehören). Normalerweise wird den Patienten der Kontrollgruppe eine Placebo gegeben, da aber in diesem Fall das Medikament direkt ins Rückenmark injiziert wird, wird in der Kontrollgruppe auf den Durchstich verzichtet und es wird der Kontrollgruppe nur ein kleiner Stich in der Rücken gegeben, so dass diese Patienten sich äusserlich nicht von der Medikamentengruppe unterscheiden. Dieser Vorgang nennt sich „sham-procedure„.
Die Studie soll etwa 13 Monate dauern und ungefähr 110 Babies mit SMA (7 Monate oder jünger, 2 SMN2-Kopien) umfassen. Sie erhalten eine Dosis von 12mg ISIS-SMNrx. Neben der Effektivität und Sicherheit werden verschiedene Endpunkte der beiden Gruppen (Medikamenten- vs. Kontrollgruppe) untersucht. Diese sind u.a. Überleben und dauerhafte Beatmung.
Zurzeit sind nur Studiendurchführungsorte in den USA gelistet, jedoch soll die Studie (hoffentlich bald) auch in Europa starten.